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Neuropathie de Leber : Une piste pour redonner la vue aux patients

Neuropathie de Leber : Une piste pour redonner la vue aux patients
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Une technique reposant sur la thérapie génique est à l’étude pour permettre de redonner la vue aux patients atteints de neuropathie de Leber

Permettre à des patients aveugles de retrouver la vue : C’est l’espoir que laisse entrevoir un essai clinique mené sur 37 patients et publié dans la revue Science Translational Medicine par des chercheurs de l’Inserm, de Sorbonne Université et du CNRS à l’Institut de la Vision à Paris. Cet essai fait appel à la thérapie génique et concerne les personnes atteintes de neuropathie optique héréditaire de Leber – maladie rare qui entraîne une perte de la vue dès l’adolescence, avec un déclin soudain au niveau des deux yeux jusqu’à la cécité.

« Alors que les options de traitements étaient jusqu’ici très limitées, les résultats montrent que ce traitement améliore de façon significative la vision de ces patients, expliquent les chercheurs. La thérapie génique consiste à introduire du matériel génétique dans des cellules pour soigner une maladie. L’essai a montré que l’injection du vecteur de thérapie génique dans un œil permettait une amélioration bilatérale de la vision chez plus de ¾ des patients atteints de neuropathie de Leber. Cet effet bilatéral s’explique par le transfert du gène sain d’un œil à l’autre ».

Le développement de cette thérapie a été réalisé par GenSight Biologics, en collaboration avec l’Institut de la vision, le CHNO des Quinze Vingts et la Fondation Ophtalmologique Rothschild. Des centres experts ont participé aux études cliniques, et plus largement un consortium international en Europe et aux Etats-Unis. Suite à cet essai, une demande d’Autorisation de Mise sur le Marché (AMM) du vecteur de thérapie génique innovant, testé dans l’essai et appelé LUMEVOQ, a été déposée en septembre par GenSight Biologics auprès de l’Agence réglementaire européenne (EMA).

« Cette découverte ouvre des perspectives nouvelles pour le traitement des patients atteints de neuropathie optique de Leber, alors qu’il n’en existait jusqu’à aujourd’hui aucun de réellement efficace, ont commenté les auteurs de l’étude. Nos résultats démontrent l’efficacité de cette thérapie génique innovante dans l’œil, ce qui offre une véritable option thérapeutique contre la cécité pour les patients. Ils ouvrent par ailleurs des perspectives pour son application pour d’autres maladies mitochondriales dans d’autres tissus », soulignent les auteurs de l’étude.

En photo © Image issue d’autres travaux de recherche sur la thérapie génique dans le traitement de la cécité. Rétine de primate non humain après le transfert d’un gène de protéine fluorescente par un virus adéno-associé (AAV). On distingue les cellules photoréceptrices à cônes (en vert) ayant intégré le gène. Inserm/Dubus, Elisabeth.

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